Ново лекарство на Novartis стана най-скъпото в света

Най-скъпото лекарство в света е напът да се появи на пазара, съобщава Wall Street Journal.

Медикаментът с еднократно приложение за лечение на мускулна атрофия при децата получи одобрение от американската Агенция по храни и лекарства (FDA) в петък. Производителят му Novartis съобщава, че генната терапия ще струва 2,125 млн. долара.

Медикаментът Zolgensma лекува вроденото заболяване спинална мускулна атрофия (СМА), чиито жертви обикновено умират преди да навършат две години, ако не бъдат лекувани. Това е най-новата генна терапия – техника за въвеждане на ново ДНК в тялото за коригиране на дефектните гени, която получава одобрение.

Цената на Zolgensma го превръща в най-скъпото лекарство в света, което далеч изпреварва следващото – генната терапия Luxturna, чиято цена е 850 хил. долара. Но някои медикаменти, които се вземат по-често, биха излезли по-скъпо за целия живот на пациента.

За да успокои притесненията относно цената, Novartis съобщи, че ще предложи на застрахователи варианта да плащат за лекарството на равни годишни вноски за период от пет години. Компанията обеща също така да възстановява частично средствата, ако лекарството не доведе до желания резултат.

Novartis защити крайната цена на медикамента, като я сравни с лекарствата, които вече са на пазара. Дейвид Ленън, ръководител на подразделението AveXis на Novartis, което разработило Zolgensma, съобщи пред репортери, че разглеждано за период от десет години, то би струвало наполовина по-малко в сравнение с настоящото стандартно лекарство Spinraza.

Компанията Biogen определи цена за лекарството Spinraza, което пациентите трябва да вземат през целия си живот, от 750 хил. долара за първата година и 375 хил. долара за всяка следваща година.

Zolgensma „е ефективно лекарство от гледна точка на разходите и е продукт на справедлива и разумна цена“, смята д-р Ленън.

Спиналната мускулна атрофия е най-честата генетична причина за смърт при децата, като засяга между 400 и 500 деца,  родени в САЩ, всяка година, от които около 300 имат най-острата форма на заболяването, която причинява смърт до двегодишната възраст на детето. Преди FDA да одобри Spinraza през 2016 г. нямаше лекарство за заболяването.

Всички 12 бебета, които били лекувани при първия клиничен опит със Zolgensma, са преминали 2-годишна възраст, като повечето от тях са можели да държат главата си изправена, да се хранят през устата и да сядат без чужда помощ, казва се в съобщението на FDA. Дългосрочните последици от терапията все още не са известни.

Възможността по-скъпи генни и клетъчни терапии да излязат на пазара тревожи застрахователните компании. FDA очаква да одобрява между 10 и 20 генни и клетъчни терапии на година до 2025 г.